BIAL ha anunciado hoy que la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado opicapona como tratamiento añadido a levodopa/carbidopa en pacientes con enfermedad de Parkinson que experimentan períodos “off”.
“Estamos encantados de haber alcanzado este importante hito regulatorio para opicapona, que ofrece a los pacientes que sufren la enfermedad de Parkinson una opción efectiva de tratamiento de una única toma diaria como terapia adyuvante a las preparaciones de levodopa/inhibidores de la dopa-descarboxilasa. Esta aprobación supone un hito en el compromiso de BIAL por la calidad de vida de los pacientes con enfermedad de Parkinson y sus cuidadores. “Estamos deseando trabajar con nuestro socio en EE. UU., Neurocrine Biosciences, para poner este tratamiento a disposición de los pacientes”, ha señalado António Portela, director ejecutivo de BIAL.
En febrero de 2017, BIAL y Neurocrine Biosciences alcanzaron un acuerdo de licencia exclusiva para el desarrollo y comercialización de opicapona en EE. UU. y Canadá. El lanzamiento comercial de opicapona en EE. UU. está previsto para más adelante en 2020.
La aprobación de opicapona por la FDA está respaldada por datos de 38 estudios clínicos, incluidos dos estudios multinacionales de Fase III (BIPARK-1 y BIPARK-2). En BIPARK-1, un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo y compuesto activo, en aproximadamente 600 pacientes con enfermedad de Parkinson y fluctuaciones motoras de fin de dosis recibieron dosis diarias únicas de opicapona (5 mg, 25 mg o 50 mg), placebo o 200 mg de entacapona, inhibidor de COMT (catecol-O-metiltransferasa), durante un periodo de entre 14 y 15 semanas como adyuvante al tratamiento con levodopa. En BIPARK-2, se siguió un diseño de estudio similar y aproximadamente 400 pacientes recibieron dosis diarias únicas de opicapona (25 mg o 50 mg) o placebo.
El criterio de valoración principal en ambos estudios fue la variación desde el momento inicial en el tiempo absoluto en estado OFF, según se evaluó a partir de los diarios de los pacientes. Al período inicial en cada estudio BIPARK le siguió una fase abierta de un año durante la cual todos los pacientes elegibles recibieron tratamiento con opicapona. El tratamiento con opicapona 50 mg resultó superior al placebo en ambos estudios. Los efectos beneficiosos de opicapona 50 mg de reducción del tiempo en estado OFF se acompañaron del correspondiente incremento en el tiempo en estado ON sin disquinesias problemáticas o incapacitantes. Los resultados de ambas fases abiertas indicaron un mantenimiento del efecto en pacientes tratados previamente con opicapona 50 mg. En conclusión, opicapona fue por lo general bien tolerada. Los resultados principales del estudio BIPARK-1 están publicados en Lancet Neurology1, y los resultados ampliados con la fase abierta se publicaron en Neurology2. Los resultados principales del estudio BIPARK-2 y los de su ampliación en fase abierta se publicaron en JAMA Neurology3.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa, crónica y progresiva. Las manifestaciones clínicas comienzan normalmente a partir de los 50 años (la edad promedio del diagnóstico es aproximadamente 60 años) y se estima que la prevalencia es de 300 casos por cada 100 000 habitantes, aumentando a 1/100 a partir de los 55-60 años.
En EE. UU. cada año, se estima que 50 000 personas son diagnosticadas con esta enfermedad neurodegenerativa y en torno a un millón de estadounidenses en total padecen la enfermedad4. La Asociación Europea de Pacientes con Enfermedad de Parkinson (EPDA, por sus siglas en inglés) estima que aproximadamente 1,2 millones de personas sufren esta enfermedad en la Unión Europea5.
Referencias
1. Ferreira J., et al. Lancet Neurol. 2016 Feb;15(2):154-165
2. Ferreira J., et al. Neurology. 2018 May 22;90(21):e1849-e185
3. Lees A., et al. JAMA Neurol. 2017 Feb 1;74(2):197-206
4. Parkinson’s News Today. Available at https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-statistics/. Accessed April 2020
5. ICM Institute. Neurogenerative Diseases. Available at https://icm-institute.org/en/key-figures/. Accessed March 2020
