Algumas pessoas participam em ensaios clínicos porque nenhuma das opções de tratamento padrão/aprovado funcionou, ou não são capazes de tolerar certos dos seus efeitos secundários. Os ensaios clínicos proporcionam uma opção de tratamento suplementar quando a terapêutica padrão falhou. Outras pessoas participam em ensaios porque querem contribuir para o avanço dos conhecimentos médicos. Todos os ensaios clínicos têm especificações, os chamados critérios de elegibilidade, sobre quem pode participar. Os critérios baseiam-se em fatores como a idade, o sexo, a doença (tipo e fase), o histórico de tratamentos anteriores e outras condições médicas. Estes ajudam a reduzir a variabilidade dentro do estudo e a garantir que os investigadores serão capazes de dar resposta às perguntas a que procuram responder. Por conseguinte, nem todas as pessoas que se candidatam a um ensaio clínico serão aceites. É importante testar os medicamentos nas pessoas a quem pretendem ajudar. É também importante realizar investigação numa variedade de pessoas, porque pessoas diferentes podem responder de forma diferente aos tratamentos. As autoridades e os comités de ética do mundo inteiro procuram garantir que pessoas de diferentes idades, raças, grupos étnicos e sexo são incluídas em ensaios clínicos.